神経難病iPS細胞研究センター

公開日：2025.06.30

KGRI

センター概要

現在厚生労働省が指定している「難病」のうち神経・筋疾患は約25%もあり、ほとんどの疾患では有効な治療法が確立していません。希少疾患でもあることから新薬開発のハードルも高く、何らかのブレイクスルーが強く求められているのが現状です。我々は、人工多能性幹細胞 (iPS細胞) を用いて神経難病の病態解明と治療法の開発研究を加速させるべく、「神経難病iPS細胞研究センター」を立ち上げました。本センターでは、iPS細胞技術を軸として、基礎臨床一体型、学部横断型研究を展開することにより、神経難病の治療法開発に挑戦します。

設置目的及び活動計画

■設置目的

現在有効な治療法がなく、かつ希少疾患であることから治療開発が進んでいない「神経難病」に対して、我々は、iPS 細胞を用いて神経難病の病態解明と治療法の開発研究を加速させるべく、「神経難病iPS細胞研究センター」を立ち上げました。本センターでは、iPS細胞技術を軸として、神経難病の病態を研究し、治療法を開発することを目的とします。

■活動内容

2024年4月に本センターを設置しました。今後、慶應義塾大学病院神経内科に通院されている筋萎縮性側索硬化症 (ALS) や多発性硬化症、パーキンソン病などの神経難病患者、神経希少疾患患者より iPS 細胞を樹立し、神経細胞やミクログリアなどに分化誘導を行います。これらの細胞を用いて各疾患の病態を研究し、治療法の開発を行います。また、既存薬の中で有効な薬剤を探索する、ドラッグスクリーニングにもiPS細胞技術を用いて行います。病態研究や治療の効果判定などには、疾患モデルマウスも用います。現在既に、一部の神経変性疾患や神経免疫疾患のプロジェクトが開始されており、それらを含めて2024年度末までに、10疾患程度のiPS細胞の樹立と分化誘導を目指します。