【特集：再生医療の未来】再生医療ベンチャーへの投資とその可能性

2019/06/05

画像：慶應義塾大学病院1号館

再生医療ベンチャーへの投資は、社会的インパクトと大きな利益が期待できる素晴らしい可能性を秘めている。

日本の株式市場で最も注目されている再生医療ベンチャーが、慶應義塾大学大学院医学研究科委員長の岡野栄之教授が創業科学者を務めるサンバイオだ。同社は脳梗塞や脳損傷を治療する細胞医薬品を開発している。治療法のない脳中枢神経疾患を細胞薬で再生できるようになれば、病気に苦しむ多くの患者を救うことになり、その社会的インパクトは計り知れない。サンバイオは2015年４月に東京証券取引所マザーズに上場し、2019年３月末の時価総額はマザーズ上場企業中５位となる1420億円と高く評価されている。サンバイオに投資したＳＢＩインベストメントの加藤由紀子氏はサンバイオへの投資だけで66億円のキャピタルゲインを得て、2016年１月の『Ｆｏｒｂｅｓ　Ｊａｐａｎ』誌上で最も影響力のあるベンチャー投資家ランキングの１位に輝いた。サンバイオの細胞医薬品はまだ薬事承認されておらず、米国で治験のフェーズ２の結果が出ている慢性期外傷性脳損傷での薬事申請を2020年１月までに目指しているところで、患者がその恩恵にあずかるにはまだしばらく時間がかかるが、バイオベンチャーへの投資は、社会的インパクトと投資収益の一石二鳥となる可能性がある。

再生医療ベンチャーが投資対象として注目される理由には、（１）ｉＰＳ細胞をはじめとする大学等の研究機関による研究成果をシーズとして、従来の低分子化合物や抗体医薬品では治療できなかったアンメットメディカルニーズ（いまだ治療法が見つかっていない疾患に対する医療ニーズ）を解決できる可能性が高まってきたこと、（２）製品が上市した場合に長期的に高い収益が見込まれ、企業価値の増大が期待できること、（３）2014年の医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（薬機法）の改正によって、細胞医薬品等が該当する再生医療等製品に対して条件付きでの早期承認が認められるようになり、上市までの期間が短くなったことなどがある。

（表１）は国内で上場する主な再生医療ベンチャーの一覧である。多くの上場している再生医療ベンチャーが大学等の研究成果をもとに製品開発を行っている。再生医療ベンチャーはサイエンスなくしては成立せず、研究機関の果たす役割が大きい。例えば、ｉＰＳ細胞を使った再生医療として最も実用化に近いと言われる理化学研究所の加齢黄斑変性に対するｉＰＳ細胞移植に関しては、ヘリオスが理化学研究所と特許実施許諾を締結して独占的ライセンスを受け、製品開発を進めている。加齢黄斑変性は日本人の失明原因の第４位、欧米の失明原因では第１位の疾患と言われ、進行を抑えることはできても根本的な疾患の治療法が存在しない。ヘリオスの開発パイプラインには他にも横浜市立大学から独占的ライセンスを受けた肝臓の再生医療などもあり、アカデミアと連携してアンメットメディカルニーズを解決するポテンシャルを持つベンチャーとして、株式市場では高い評価を得ている。

再生医療がビジネスとして本当に収益性の高いものになるかどうかは、これから検証が進むタイミングだ。2019年３月末現在、規制当局である独立行政法人医薬品医療機器総合機構（ＰＭＤＡ）に承認された再生医療等製品は６品目で、いわゆるブロックバスターと呼ばれるような、単体で１千億円以上の売上を実現する製品はまだ現れていない。承認を受けた再生医療等製品の中でビジネスとしての期待が大きいのが、2019年３月に承認されたノバルティスのがん治療法キムリアだ。キムリアはキメラ抗原受容体Ｔ細胞（ＣＡＲ−Ｔ細胞）療法と呼ばれる新しいがんの治療法で、患者の免疫細胞を取り出し、遺伝子改変によって、がんに対する攻撃力を高め、患者の体内に戻して、がんの治療を行う。オプジーボなどの免疫チェックポイント阻害薬に続く、革新的ながんの治療法として期待されている。キムリアの薬価はまだ決まっていないが、１回5000万円程度と予想され、現状の承認された適用疾患を考えると市場規模は200億円程度と推定されている。今後適用が拡大すれば、ブロックバスター級の売上になりうる。

再生医療ベンチャーへの投資にとって、2014年の薬機法の改正による早期承認は、上市までの期間とコストを削減し、投資金額を小口化し、投資回収期間を短縮するという点でインパクトが大きい。従来、医薬品の開発においては、治験（フェーズ１〜３）において安全性と有効性の検証を行った後に、医薬品として承認され、保険収載に至る。治験の実施にはフェーズ２まででも十〜数十億円の資金が必要となり、ＩＴ系と比べて創薬ベンチャーは開発フェーズで必要な資金が突出して大きかった。創薬ベンチャーの最大のリスクは治験の結果、安全性や有効性、既存薬と比べた優位性などが検証できず、治験を途中で終了したり、薬事申請に至らなかったりすることだが、それ以前の問題として治験の被験者が予定通り集まらなかったために、治験が期限までに終了できず、通常７〜10年のベンチャーキャピタルの投資期間内に株式上場や企業売却などでの資金回収ができないケースも多かった。再生医療等製品では、通常の治験よりも大幅に少ない治験期間と症例数で安全性の確認と有効性の推定ができれば、一定期間後の再審査を前提にＰＭＤＡの判断で条件付き早期承認を得て、保険適用で市販できるようになった。結果、上市までに必要な開発費が少なくなり、資金回収までの期間も短縮され、リスクが低くなったことで投資分野としての魅力が高まっている。

慶應義塾では医学部を中心に、ここ数年でベンチャーを育成する動きが活発になっている。大学の研究成果を実用化し、社会に貢献するというミッションのもと、2016年度から開始した医学部主催の健康医療ベンチャー大賞は2018年度の第３回には100組を超える慶應内外のベンチャーが応募する一大ベンチャーコンテストになった。また、2018年11月には産学連携を加速するためにイノベーション推進本部を設置し、事業の柱の１つにベンチャー育成を掲げている。

慶應関連のベンチャーの中でも再生医療は注目されており、2019年３月現在、６社の再生医療ベンチャーが設立されている（表２）。

特にｉＰＳ細胞を使った再生医療は慶應義塾大学医学部が世界的にリードしている分野であり、ベンチャーの活躍も期待されている。ケイファーマはｉＰＳ細胞を使った脊髄損傷治療の臨床研究に取り組む医学部の岡野栄之教授と中村雅也教授の研究成果を実用化するために設立されたベンチャー企業だ。神経再生技術の実用化、および神経難病に有効な創薬開発に取り組んでいる。セルージョンは医学部眼科学教室の坪田一男教授、榛村重人准教授、羽藤晋特任講師の研究成果をもとにｉＰＳ細胞を使った角膜の再生医療に取り組んでいる。Heartseedは医学部循環器内科の福田恵一教授が取り組んできた心臓の再生医療の研究成果を実用化するために設立されたベンチャー企業だ。ｉＰＳ細胞を用いて心筋梗塞等の虚血性心疾患や拡張型心筋症への治療法を開発している。

ｉＰＳ細胞以外の再生医療に取り組むベンチャーもある。AdipoSeedsは、元医学部長の池田康夫名誉教授と医学部臨床研究推進センターの松原由美子特任准教授の研究成果をもとに、脂肪細胞由来の間葉系幹細胞から分化誘導したＡＳＣＬ−ＰＬＣの医療応用を目指している。メトセラは先端生命科学研究所の岩宮貴紘元特任助教（現在は非常勤の所員）の線維芽細胞を用いた心臓疾患の治療方法の研究成果の実用化に取り組んでいる。レストアビジョンは、医学部眼科学教室の坪田教授、栗原俊英特任准教授、堅田侑作特任助教が設立したベンチャーで、視覚再生遺伝子治療薬を開発している。

筆者が社長を務める慶應イノベーション・イニシアティブ（ＫＩＩ）は慶應の研究成果を活用したベンチャーの育成をミッションとしており、AdipoSeedsとセルージョンに投資をしている。慶應はもちろん、日本のアカデミアには魅力的な再生医療のシーズが多く、研究者の起業マインドも高まっており、投資対象としての魅力を感じている。一方で、ハードルが下がったとはいえ、再生医療ベンチャーの成功には、高い経営能力を持った人材が不可欠だ。今後より多くの経営人材が再生医療ベンチャーに参入してくれることを期待している。