2016年10月4日、慶應義塾大学医学部皮膚科学教室の天谷（あまがい）雅行教授、山上淳専任講師らは、ステロイド治療で十分な効果が得られない難治性天疱瘡(てんぽうそう)患者における抗CD20抗体（一般名リツキシマブ）療法の有効性及び安全性を評価するための医師主導治験を開始しました。
慶應義塾大学病院臨床研究推進センターの支援のもと、慶應義塾大学で施行されます。また、他に国内3施設（北海道大学、岡山大学、久留米大学）での施行も予定されています。
天疱瘡は国指定の難病で、細胞間の接着に重要な役割をしている分子（デスモグレイン1,3）に対する自己抗体により、皮膚や粘膜に水疱、びらんを生じる自己免疫疾患です。現在、天疱瘡に対する治療法は、ステロイド剤内服を中心とした免疫全般を抑制する治療法が中心となっています。しかし、ステロイド治療に抵抗性を示し、従来の治療法では症状が治まらない症例が存在します。
このような症例に対しては、CD20に対するモノクローナル抗体であるリツキシマブによる治療が期待されます。天疱瘡の原因となる自己抗体は、CD20陽性のB細胞から産生されていると考えられています。リツキシマブは、このB細胞を除去することによって天疱瘡に対する治療効果を発揮します。天疱瘡に対するリツキシマブの有用性は、海外で報告されており、本邦でも今回の治験に先行して計画された探索的研究で有効性が示唆されています。
今回の治験によって、リツキシマブの薬事承認をめざします。また、難治性の天疱瘡に対する治療戦略が見直され、ステロイドを減量できずに苦しんでいる患者にとって有望な新規治療法が提示されることが期待されます。
なお、この医師主導治験は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）（難治性疾患実用化研究事業）の研究課題「ガイドライン最適化を目的とした自己免疫性水疱症に対する抗CD20抗体療法の評価」（研究開発代表者: 慶應義塾大学医学部皮膚科学教室教授天谷雅行）の一環として行われています。
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